Μια νέα θεραπευτική δυνατότητα ανοίγεται για εκατομμύρια παιδιά και εφήβους στην Ευρώπη που κινδυνεύουν να εμφανίσουν διαβήτη τύπου 1, καθώς ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έδωσε θετική γνωμοδότηση για την τεπλιτσουμάμπη, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα της εταιρείας Sanofi. Η θεραπεία, η οποία έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ από το 2022, απευθύνεται σε άτομα που βρίσκονται στο στάδιο 2 της νόσου, πριν ακόμη εμφανιστούν τα πρώτα συμπτώματα.
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι αυτοάνοσο νόσημα κατά το οποίο το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει τα παγκρεατικά κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη. Χωρίς έγκαιρη διάγνωση και χορήγηση ινσουλίνης, η κατάσταση μπορεί να γίνει απειλητική για τη ζωή μέσα σε μικρό χρονικό διάστημα. Η τεπλιτσουμάμπη, που χορηγείται ενδοφλέβια για 14 ημέρες, στοχεύει έναν συγκεκριμένο υποδοχέα στα Τ-κύτταρα, αναστέλλοντας τις επιθέσεις τους στα κύτταρα του παγκρέατος και καθυστερώντας την εξέλιξη της νόσου.
Τα στοιχεία που εξετάστηκαν από τον EMA προέρχονται από κλινική δοκιμή σε 76 άτομα ηλικίας άνω των οκτώ ετών. Η θεραπεία φάνηκε να παρατείνει σημαντικά το χρονικό διάστημα μέχρι την εμφάνιση συμπτωμάτων: ο μέσος χρόνος μετάβασης στο στάδιο 3 αυξήθηκε στους 50 μήνες, όταν η ομάδα ελέγχου έφτανε τους 25 μήνες. Η απόφαση για την οριστική έγκριση αναμένεται τώρα από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.
Σήμερα περίπου 2,2 εκατομμύρια Ευρωπαίοι ζουν με διαβήτη τύπου 1 και μέχρι πρόσφατα δεν υπήρχε καμία θεραπεία που να μπορεί να καθυστερήσει την εκδήλωσή του. Η τεπλιτσουμάμπη, η οποία αρχικά αναπτύχθηκε στο Πανεπιστήμιο του Σικάγο πριν περάσει μέσα από διάφορες εταιρείες για να καταλήξει στη Sanofi, θεωρείται το πρώτο σημαντικό βήμα προς μια προληπτική αντιμετώπιση της νόσου.
Σε βάθος χρόνου, οι ερευνητικές προσπάθειες στρέφονται προς πιο ριζικές λύσεις, όπως θεραπείες με βλαστοκύτταρα και τεχνικές γονιδιακής τροποποίησης με εργαλεία όπως το CRISPR, οι οποίες θα μπορούσαν ενδεχομένως να οδηγήσουν σε οριστική θεραπεία στο μέλλον.
