Новая терапевтическая возможность открывается для миллионов детей и подростков в Европе, находящихся под угрозой развития диабета 1 типа, так как Европейское агентство по лекарственным средствам дало положительное заключение по препарату теплицумаб, моноклональному антителу компании Sanofi. Лечение, которое уже было одобрено в США с 2022 года, предназначено для людей на стадии 2 заболевания, еще до появления первых симптомов.
Диабет 1 типа — это аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система разрушает панкреатические клетки, вырабатывающие инсулин. Без своевременной диагностики и введения инсулина состояние может стать угрожающим жизни в течение короткого времени. Теплицумаб, вводимый внутривенно в течение 14 дней, нацелен на определенный рецептор на Т-клетках, подавляя их атаки на клетки поджелудочной железы и замедляя прогрессирование заболевания.
Данные, рассмотренные EMA, основаны на клиническом испытании с участием 76 человек старше восьми лет. Лечение показало значительное продление времени до появления симптомов: среднее время перехода к стадии 3 увеличилось до 50 месяцев, тогда как в контрольной группе этот срок составил 25 месяцев. Теперь ожидается решение о окончательном одобрении от Европейской комиссии.
Сегодня около 2,2 миллиона европейцев живут с диабетом 1 типа, и до недавнего времени не существовало лечения, способного задержать его проявление. Теплицумаб, который изначально был разработан в Чикагском университете и прошел через различные компании, прежде чем попасть в Sanofi, считается первым значительным шагом к профилактическому лечению этого заболевания.
В долгосрочной перспективе исследовательские усилия направлены на более радикальные решения, такие как лечение стволовыми клетками и методы генетической модификации с использованием инструментов вроде CRISPR, которые могут потенциально привести к окончательному излечению в будущем.
